FDA’nın orak hücre hastalığı tedavisinde, iki gen tedavisini onaylamasını değerlendirilmesi bekleniyor.
FDA’nın orak hücre hastalığı tedavisinde, iki gen tedavisini onaylamasını değerlendiren Genetik Uzmanı Prof. Dr. Korkut Ulucan, tedavinin başarı hedefleri gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını belirtti. Üsküdar Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Bölümü öğretim üyesi Prof. Dr. Korkut Ulucan, ABD Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA) orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylaması aşamasını değerlendirdi. Tedavinin başarı hedefleri gerçekleşirse, resmi olarak ‘Genom Çağı’ başlayacak.
“Hepimiz çok çok heyecanlıyız. Daha uygulanmasına zaman olsa da ilk sonuçlar olmamız gereken yerler ile ilgili ipuçları verdi.” Prof. Dr. Korkut Ulucan, tedavinin başarı hedefleri gerçekleştirilirse, resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağına vurgu yaptı.
“Aslında bu durum bir başlangıç. 2019 yılında bazı küçük hasta gruplarında gen düzenlemesine ilişkin tedaviler ile ilgili ön çalışmalara onay verilmişti. Elde edilen analizlerin çıktılarına ilişkin 8 Aralık 2023 tarihinde onayı resmen açıklandı. Ancak, daha denemeler tam olarak ve yeterli olarak takip edilmedi. Hastalığın bulgularının gözükmemesi aşırı sevindiren bir durum. İki araştırma şirketinden bilim insanları, orak hücre anemisi nitelendirilen bir hastalığın genetik olarak tedavisi için CRISPR adı verilen bir moleküler düzenleme yöntemiyle, hastalardan elde edilen ilik kök hücrelerinde genetik olarak oynama yapılarak, kısaca düzenleyerek, hastaya geri nakil işlemi yapıldı. Ve başarıyla gerçekleşen uygulamalardan sonra şimdilik hastaların gayet sağlıklı olduğunu belirtiler”
HASTA TAKİPLERİ DEVAM EDİYOR
Hastaların takibinin devam ettiğini ifade eden Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Orak hücre anemisi bulunan 30 hastanın 29’unda yaklaşık 18 aylık takip süreleri sonunda her şeyin programlandığı gibi gittiği bildirilmiş. Ek olarak talasemi hastalarında ise 42 kişilik hasta grubunun 39’unda her şeyin programlandığı gibi gittiğini bildirmişler.” Dedi
Genetik düzenlemeye ilişkin tedavilerin ilk sonuçları hakkında bilgi verdi.
Sürecin uzun olacağına değinen Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Zaten bu tedavinin planlamasında hasta takiplerinin yaklaşık 15 yıl sürmesi programlanmış. Yalnız, ilk veriler tahminlerin de ötesinde sonuçlanmış, bu durum çok sevindirici. Muhtemelen bu başarı, bu işle ilgili yeni biyoteknoloji firmalarının başvuruları aynı zamanda alternatif tedavi protokolleri oluşmasını sağlayacak. Bu da zaman içinde, zaman ve tedavi masraflarının çok daha aşağıya inmesine sebep olacak .” ifadelerini kullandı
